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13/02/2018 / Alejandro Gesteira / 196 visitas

Portugal ya cuenta con la fijación de precio reembolso del tratamiento para la Distrofia Muscular de Duchenne

FEDER comenta que en España NO hay un límite temporal para el proceso de fijación de precio reembolso, lo cual puede llevar años, perjudicando a los pacientes españoles que sufren graves enfermedades.   
 
 
La Asociación Portuguesa APN, que agrupa a los afectados por patologías Neuromusculares, ha emitido un comunicado donde expresa su satisfacción porque Infarmed, la autoridad Sanitaria de Portugal, acaba de fijar el precio reembolso para Translarna (Atalureno) para que los pequeños afectados por la distrofia Muscular de Duchenne que sufren la mutación sin sentido, mayores de 5 años y que conservan la función ambulante, puedan acceder al único tratamiento huérfano aprobado por la EMA para tratar esta patología devastadora. 
 
Portugal se suma a la fijación de precio reembolso de Atalureno, tras Reino Unido e Italia. “Portugal puede considerarse al frente de los medicamentos innovadores. Esta aprobación permitirá que, inmediatamente después de la confirmación del diagnóstico, los niños afectados por la Distrofia Muscular de Duchenne con la mutación sin sentido puedan iniciar el tratamiento que podrá permitir una ampliación de la fase de marcha y una menor degradación de la masa muscular. Esto conducirá a una mejora sustancial de su calidad de vida y de su autonomía. Comienza una nueva era en cuanto al acceso de los medicamentos huérfanos”, afirmaron los representantes de la Asociación Portuguesa APN.
 
Portugal avanza frente a España, lo cual supone una discriminación para los niños españoles afectados por esta grave enfermedad 
Frente a estas declaraciones, la situación en España no es la misma. El Doctor Juan Vilchez Padilla, Jefe del Servicio de Neurología del Hospital Universitario la Fe de Valencia, comenta que este hecho supone una  discriminación para los niños españoles afectados por esta patología frente a otros países europeos. Además, en España también sucede que, con los medicamentos aprobados por la EMA, se aplican diferentes criterios de acceso y protocolos de tratamiento en cada Comunidad Autónoma. “La lucha de estas familias afectadas es mucho mayor, ya no solo dentro de su país, sino dependiendo en qué Comunidad Autónoma se encuentren”, afirma este Doctor.  Además este especialista indica que  el tiempo para acceder a un tratamiento determinará el retraso de los graves síntomas de esta cruel enfermedad neurodegenerativa y devastadora que se suele diagnosticar a partir de los 3 años. “Como especialistas luchamos para evitar que estos pacientes acaben en  silla de ruedas, porque eso conllevará más sufrimiento para ellos, y más gastos hospitalarios, como por ejemplo, posibles intervenciones quirúrgicas, internamientos prolongados, ventilación asistida, tratamientos con oxigeno, atención domiciliaria, entre otros”, señala este Doctor. 
 
Por su parte, Andrés Nascimento, Neuropediatra de la Unidad de Patología Neuromuscular del Servicio de Neurología del Hospital Sant Joan de Déu en Barcelona, comenta que en España los procesos de asignación de precios son más lentos que en el resto de los países de Europa, lo que perjudica a las familias afectadas.  
En España los procesos de fijación de precio para reembolso de Medicamentos Huérfanos carecen de limitación de tiempo
La Federación de Enfermedades Raras (FEDER) se suma a esta crítica social que perjudica a estas familias afectadas. Según los últimos estudios publicados, España comercializa un 52% de Medicamentos Huérfanos menos que otros países de la Union Europea. “Actualmente, esta circunstancia se produce porque el proceso de fijación de precio reembolso no está limitado temporalmente, lo cual dificulta el acceso de todos los pacientes a un tratamiento que puede ser vital” , comentan desde FEDER.
Sus portavoces consideran que resulta imprescindible agilizar este proceso para los medicamentos huérfanos y ponerle fechas. “Instamos en nuestro país al establecimiento de plazos para la decisión de financiación y precio del medicamento por parte de la Dirección de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud, Farmacia y la Comisión Interministerial de Precios (CIPM). Este proceso puede alcanzar años al no existir un plazo límite, ni unos criterios que garanticen un acuerdo en la fijación de precio recogidos en un marco normativo en nuestro país”, señalan con contundencia en FEDER.  
España, un país atrasado y lento para los afectados por esta patología
La Asociación Duchenne Parent Project España, que representa a más de 400 familias afectadas por la enfermedad de Duchenne, explica que “
La situación de España es la propia del atraso de un Gobierno. Al que no le preocupan las dificultades que sufren los pequeños afectados por la Distrofia Neuromuscular de Duchenne. Se está cometiendo una gran injusticia que están pagando nuestros hijos enfermos. Todas las familias afectadas nos tienen a su lado”, comentan Silvia Ávila y Mónica Fernández, Presidenta y Directora General de la Asociación Duchenne Parent Project España. 
 
Desde la Federación Española de Enfermedades Musculares (ASEM) afirman “No es congruente que si pertenecemos a la Unión Europea y la EMA aprueba un nuevo tratamiento, no se apliquen los mismos criterios en todos los países que conforman la UE, y, por tanto, tampoco es lógico que en España, dependiendo de la CCAA donde residas, los pacientes puedan acceder o no a un tratamiento. Consideramos necesario que en nuestro país se construya un marco político que garantice el acceso universal para todos los pacientes afectados que cumplan los requisitos de acceso”, señalan desde ASEM.
El Doctor Nascimento propone que, en cuanto al acceso de medicamentos huérfanos, lo ideal sería contar con una política nacional ágil que evite disparidades entre las Comunidades Autónomas.
Se necesita limitar los tiempos de asignación de precios y que haya una dotación centralizada para atender a estos enfermos  
Francisco Igea, portavoz de Sanidad del partido Ciudadanos, comenta que en su partido siguen este asunto muy de cerca. “Debería haber una dotación centralizada de asignación de medicamentos Huérfanos. Nos consta que el Ministerio tiene una excesiva demora en la fijación de precios que se debería limitar en el tiempo y, además, nos preocupa la falta de equidad y criterio entre cada Comunidad a la hora de tratar a estos afectados”, señala Igea. 
 
 
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 Acerca de la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)
1. La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno grave, progresivo y recesivo ligado al cromosoma X que en su mayor parte, aunque no exclusivamente, afecta a los varones. También las madres portadoras son parte de la población y deben pasar controles médicos, señalan desde  la Asociación Duchenne Parent Project España. 
2. La distrofia muscular de Duchenne con una mutación sin sentido, está causada por un único cambio de base en el ADN de una persona que afecta a la producción de distrofina en el músculo.
3. Normalmente, la producción de distrofina se ve afectada desde el nacimiento y los síntomas de la distrofia muscular de Duchenne aparecen a la edad de 3 años. El principal síntoma de la distrofia muscular de Duchenne es la disfunción motora. Comienzan a caminar con dificultad. Con el paso de los años y a medida que la enfermedad avanza, los principales órganos vitales como el tracto gastrointestinal y el corazón también resultan afectados. En las fases más avanzadas comienzan las dificultades para tragar y respirar. 
4. Las personas con distrofia muscular de Duchenne experimentan un deterioro de la función física y, posteriormente, insuficiencias respiratoria y cardiaca lo que puede conducir a su fallecimiento, en general, sobre los 30 años o más adelante dependiendo de cada caso y del avance de las investigaciones.
5. El manejo actual de la distrofia muscular de Duchenne contempla el tratamiento con corticosteroides. Otras intervenciones incluyen la monitorización y el soporte cardiaco y respiratorio, intervención ortopédica ocasional en el hospital, cirugía de columna en el hospital y rehabilitación. Además, es posible que se necesite asesoramiento nutricional (y, en algunos casos, alimentación gástrica), prevención y tratamiento de la fragilidad ósea y tratamiento de las complicaciones del tratamiento con corticosteroides a largo plazo, así como apoyo psicosocial.
6. En la atención clínica intervienen diversos profesionales sanitarios en función de los servicios locales como neurólogos o neurólogos pediátricos/especialistas neuromusculares, especialistas en rehabilitación, neurogenetistas, pediatras y médicos de atención primaria.
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