Josep Maria Guiu
miembro de la Junta Directiva, Board of Pharmacy Specialties
Fina Lladós
presidenta, Farmaindustria
Nicolas Dumoulin
director general de, Boehringer Ingelheim España
Reforma de la legislación farmacéutica europea: Un desafío para los medicamentos huérfanos y la equidad en el acceso a tratamientos para enfermedades raras
El informe subraya que la nueva distinción propuesta entre “medicamentos huérfanos” y “medicamentos que responden a una necesidad médica no satisfecha”.
La reciente revisión de la legislación farmacéutica europea podría tener un impacto significativo en la investigación y desarrollo de medicamentos huérfanos y en la equidad en el acceso a tratamientos para pacientes con enfermedades raras, según el último informe del Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos. Este informe, titulado “Impacto de la revisión de la legislación farmacéutica básica europea sobre las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos”, fue elaborado con la colaboración del Centro de Estudios de Políticas Públicas y Gobierno de la Fundación General de la Universidad de Alcalá (CEPPyG) y cuenta con el aval de la Escuela Andaluza de Salud Pública (EASP).
El informe subraya que la nueva distinción propuesta entre “medicamentos huérfanos” y “medicamentos que responden a una necesidad médica no satisfecha” no está suficientemente justificada en las propuestas presentadas por la Comisión Europea. Esta distinción podría desincentivar la investigación y desarrollo de nuevos tratamientos. Además, la propuesta de Reglamento introduce limitaciones en la acumulación de períodos de exclusividad, lo que podría desproteger a los medicamentos huérfanos.
José Manuel Baltar, ex consejero de Sanidad del Gobierno de Canarias y miembro del Observatorio, señaló que "la propuesta de Reglamento carece de justificación para la distinción entre medicamentos huérfanos, pudiendo generar complejidad y contradicciones en los períodos de exclusividad. Esta falta de coherencia puede comprometer el acceso equitativo a tratamientos para enfermedades raras, por lo que urge una revisión para garantizar una política que fomente la inversión y asegure la igualdad de acceso a medicamentos huérfanos innovadores".
Empoderar a los pacientes ante los desafíos legislativos
Otro aspecto crítico del informe es la eliminación del Comité de Medicamentos Huérfanos actual, centralizando todos los procesos de autorización y designación de fármacos en el Comité de Medicamentos de Uso Humano. Esta centralización podría generar un efecto embudo en la tramitación de solicitudes y reducir la participación de las asociaciones de pacientes con enfermedades raras.
Las recomendaciones del informe incluyen la creación de un procedimiento diferenciado para los medicamentos huérfanos en aspectos como la solicitud de autorización y la exclusividad comercial. Además, se destaca la necesidad de conservar el Comité de Medicamentos Huérfanos, tal como establece el Reglamento 141/2000, para otorgar mayor capacidad decisoria y asegurar la participación de los pacientes.
Remedios Martel, ex directora general de Salud Pública de la Junta de Andalucía y miembro del Observatorio, afirmó que “es crucial fortalecer la presencia de las asociaciones de pacientes en los grupos científicos, y esto va más allá de la función consultiva propuesta. La participación de las asociaciones es esencial para asegurar que las decisiones se tomen teniendo en cuenta las necesidades de los pacientes que conviven con una enfermedad rara y dependen de medicamentos huérfanos innovadores para tener una mejor calidad de vida”.
El impacto de las nuevas propuestas legislativas
El informe, elaborado por un grupo multidisciplinar de expertos, tiene como objetivo identificar los principales retos legislativos para mejorar la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras en España, que se estima afectan a 3 millones de personas en el país y a más de 30 millones en Europa. Publicado tras la revisión de la legislación farmacéutica básica por la Comisión Europea, el informe evalúa el impacto de las dos nuevas propuestas legislativas: una Directiva sobre medicamentos de uso humano y un Reglamento sobre procedimientos de autorización y control de medicamentos de uso humano.
La singularidad y complejidad de las enfermedades raras presentan grandes desafíos para los pacientes, desde retrasos en el diagnóstico hasta la falta de recursos sociosanitarios y acceso a tratamientos adecuados. Actualmente, solo el 5% de las enfermedades raras tienen una terapia eficaz disponible, lo que resalta la importancia de reformas legislativas que fomenten la innovación y garanticen la protección de estos pacientes.
El informe completo puede descargarse en este enlace. Actualizado en abril de 2024, tras la aceptación de enmiendas en el Parlamento Europeo, el informe seguirá siendo revisado conforme avance la tramitación legislativa.
Fuente: Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos.
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